Obowiązki sponsora badania klinicznego – rozporządzenie 536/2014 i ustawa z 2023 r.

Sponsorem badania klinicznego jest osoba fizyczna, przedsiębiorstwo, instytucja lub organizacja odpowiedzialna za podjęcie badania klinicznego, zarządzanie nim oraz organizację jego finansowania, a jej obowiązki wynikają przede wszystkim z rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi, uzupełnionego ustawą z dnia 9 marca 2023 r. o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi (art. 2 ust. 2 pkt 14 rozporządzenia 536/2014, art. 36 ust. 1 ustawy).

Od wejścia w życie rozporządzenia 536/2014 wnioski, zgłoszenia i sprawozdania sponsora przechodzą przez unijny portal i bazę danych, czyli system CTIS (Clinical Trials Information System), a polska ustawa z 2023 r. reguluje to, czego rozporządzenie nie przesądza: organ właściwy, ocenę etyczną przez Naczelną Komisję Bioetyczną, ubezpieczenie, Fundusz Kompensacyjny Badań Klinicznych, opłaty i sankcje karne. Postępowanie o pozwolenie prowadzi Prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych w drodze decyzji, a w sprawach nieuregulowanych stosuje się Kodeks postępowania administracyjnego (art. 9 ustawy). Rolę etyczną w tym postępowaniu omawia tekst o Naczelnej Komisji Bioetycznej.

Przed rozpoczęciem badania

Badanie można rozpocząć dopiero po uzyskaniu decyzji o pozwoleniu (art. 11 ustawy). Do wniosku sponsor dołącza dowód uiszczenia opłaty, dowód zawarcia umowy obowiązkowego ubezpieczenia OC oraz dowód wpłaty na Fundusz Kompensacyjny Badań Klinicznych (art. 9 ust. 5 i art. 40 ust. 3 ustawy). Część dokumentacji wniosku sporządza się po polsku, w tym streszczenie protokołu, dokumenty przeznaczone dla uczestników i dokumenty dotyczące ośrodków, przy czym dokumentację naukową i jakościową można złożyć po angielsku (art. 10 ustawy).

Sponsor spoza Unii Europejskiej wyznacza przedstawiciela prawnego z siedzibą w Unii, który odpowiada za wypełnianie obowiązków sponsora i jest adresatem całej korespondencji (art. 74 rozporządzenia 536/2014). Jeżeli badanie ma kilku sponsorów, każdy z nich podlega wszystkim obowiązkom sponsora, chyba że pisemna umowa rozdziela zakres obowiązków, a obowiązek nieprzypisany w umowie spoczywa na wszystkich (art. 72 rozporządzenia, art. 3 ustawy).

Sponsor uzyskuje także pisemną zgodę głównego badacza i badacza na dostęp do dokumentów źródłowych (art. 36 ust. 1 pkt 2 ustawy). Głównym badaczem w Polsce może być lekarz, lekarz dentysta albo pielęgniarka lub położna z dyplomem studiów w tym zakresie, przy czym w tym ostatnim przypadku jednym z badaczy musi być lekarz albo lekarz dentysta (art. 37 ustawy).

Ubezpieczenie OC i wpłata na Fundusz Kompensacyjny

Sponsor i badacz podlegają obowiązkowemu ubezpieczeniu OC za szkody wyrządzone w związku z prowadzeniem badania, obejmującemu uszkodzenie ciała, rozstrój zdrowia albo śmierć uczestnika, a obowiązek ubezpieczenia powstaje najpóźniej w dniu złożenia wniosku o pozwolenie (art. 40 ust. 1, 4 i 7 ustawy). Minimalna suma gwarancyjna wynosi równowartość 2 000 000 euro przy badaniu z udziałem do 50 uczestników i 5 000 000 euro przy większej liczbie uczestników, łącznie dla sponsora i wszystkich badaczy, według kursu NBP ogłoszonego po raz pierwszy w roku zawarcia umowy (art. 40 ust. 8-10). Badanie o niskim stopniu interwencji nie wymaga zawarcia umowy ubezpieczenia przez sponsora (art. 40 ust. 2).

Ubezpieczenie nie obejmuje między innymi szkód w mieniu, kar umownych oraz szkód wynikających z uzależnienia, jeżeli uczestnik został o tym ryzyku pisemnie poinformowany przy rozpoczęciu badania, a zakład ubezpieczeń nie może umownie ograniczyć wypłat w pozostałym zakresie (art. 40 ust. 5 i 6). Niezależnie od ubezpieczenia prowadzenie badania nie zwalnia sponsora ani badacza z odpowiedzialności cywilnej za szkodę wyrządzoną uczestnikowi (art. 39 ustawy).

Ustawa wprowadziła też Fundusz Kompensacyjny Badań Klinicznych, którym dysponuje Rzecznik Praw Pacjenta i z którego wypłaca się świadczenia kompensacyjne uczestnikom albo osobom bliskim zmarłego uczestnika, chyba że szkoda wynika z naturalnego przebiegu choroby (art. 41 i 44). Sponsor wnosi wpłatę z tytułu każdego wniosku o pozwolenie przed rozpoczęciem badania, w wysokości zależnej od planowanej liczby uczestników: równowartość 2000 euro do 20 osób, 4000 euro od 21 do 50, 8000 euro od 51 do 100 i 10 000 euro powyżej 100 osób (art. 42 ust. 1 i 6). Wpłata podlega zwrotowi między innymi wtedy, gdy sponsor nie uzyska pozwolenia albo badanie nie zostanie rozpoczęte (art. 42 ust. 2).

Zgłoszenia w trakcie badania

Rozporządzenie 536/2014 nakłada na sponsora obowiązki zgłoszeniowe z krótkimi terminami, wykonywane przez CTIS albo bazę EudraVigilance:

• rozpoczęcie badania, pierwszą wizytę pierwszego uczestnika i zakończenie naboru zgłasza się w każdym zainteresowanym państwie w terminie 15 dni (art. 36),
• podejrzewane niespodziewane poważne działania niepożądane (SUSAR) powodujące zgon albo zagrażające życiu zgłasza się w terminie 7 dni, a pozostałe w terminie 15 dni od dowiedzenia się o nich (art. 42 ust. 2),
• poważne naruszenie rozporządzenia albo protokołu, które może w znacznym stopniu wpłynąć na bezpieczeństwo i prawa uczestników albo wiarygodność danych, zgłasza się w terminie 7 dni od dowiedzenia się (art. 52),
• pilne środki bezpieczeństwa zgłasza się w terminie 7 dni od ich podjęcia (art. 54),
• niespodziewane zdarzenia wpływające na stosunek korzyści do ryzyka, niebędące SUSAR, zgłasza się w terminie 15 dni (art. 53),
• czasowe wstrzymanie albo przedwczesne zakończenie badania ze względu na bezpieczeństwo uczestników zgłasza się w terminie 15 dni, a ponowne podjęcie badania jest istotną zmianą wymagającą pozwolenia (art. 38).

Sponsor przechowuje szczegółowe zapisy wszystkich zdarzeń niepożądanych zgłoszonych przez badacza, który poważne zdarzenia niepożądane zgłasza sponsorowi w ciągu 24 godzin, chyba że protokół stanowi inaczej (art. 41). Co roku sponsor przedkłada Europejskiej Agencji Leków sprawozdanie dotyczące bezpieczeństwa każdego badanego produktu innego niż placebo (art. 43).

Zgodność z protokołem, monitorowanie i dane

Sponsor i badacz zapewniają prowadzenie badania zgodnie z protokołem i zasadami dobrej praktyki klinicznej, z uwzględnieniem wytycznych ICH (art. 47 rozporządzenia). Sponsor monitoruje prowadzenie badania w zakresie i w sposób ustalony na podstawie oceny ryzyka, która uwzględnia w szczególności to, czy badanie ma niski stopień interwencji, jego cel i metodologię oraz odstępstwo interwencji od standardowej praktyki (art. 48).

Polska ustawa dodaje wymagania dotyczące danych. Przed rozpoczęciem przetwarzania danych w systemie informatycznym sponsor zapewnia pisemną instrukcję stosowania systemu, dokumentuje ocenę jego bezpieczeństwa i funkcjonalności, zapewnia możliwość wstecznej weryfikacji zmian w danych i wskazuje osoby upoważnione do przetwarzania danych osobowych, które zobowiązują się na piśmie do zachowania tajemnicy (art. 36 ust. 2-4 ustawy). Ustawa pozwala jednocześnie ograniczyć niektóre prawa uczestnika wynikające z RODO, jeżeli ich wykonanie uniemożliwiłoby albo poważnie utrudniło realizację celów badania, przy czym prawo dostępu do danych może być ograniczone tylko do zakończenia badania (art. 8 ustawy). Szerzej o przetwarzaniu danych o zdrowiu w tekście o RODO w placówce medycznej.

Zakończenie badania, wyniki i archiwum

Zakończenie badania w każdym państwie, we wszystkich państwach Unii i we wszystkich państwach, w których je prowadzono, zgłasza się w terminie 15 dni (art. 37 ust. 1-3 rozporządzenia). W terminie roku od zakończenia badania we wszystkich zainteresowanych państwach członkowskich sponsor przekazuje do bazy danych UE streszczenie wyników wraz ze streszczeniem zrozumiałym dla osób bez wiedzy fachowej, niezależnie od tego, czy wynik badania był pozytywny (art. 37 ust. 4). Gdy celem badania było uzyskanie pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu, wnioskodawca przekazuje dodatkowo sprawozdanie z badania w terminie 30 dni od zakończenia procedury dopuszczenia, omówionej w tekście o rejestracji produktu leczniczego.

Podstawową dokumentację badania sponsor i badacz archiwizują przez co najmniej 25 lat po zakończeniu badania, na nośnikach zapewniających kompletność i czytelność, z możliwością prześledzenia zmian i ograniczonym dostępem, a przeniesienie własności dokumentacji przenosi także obowiązek archiwizacji (art. 57 i 58 rozporządzenia). Dokumentację medyczną uczestników archiwizuje się według prawa krajowego.

Badanie niekomercyjne

Badanie jest niekomercyjne, jeżeli jego sponsorem jest między innymi uczelnia, podmiot leczniczy, badacz albo organizacja pacjentów lub towarzystwo naukowe, a prawo dysponowania danymi przysługuje wyłącznie tym podmiotom (art. 5 ustawy). Danych z takiego badania nie wolno wykorzystać do uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu ani w celach marketingowych, z wyjątkiem zmian pozwolenia w zakresie bezpieczeństwa, a czynności prawne umożliwiające takie wykorzystanie są nieważne z mocy prawa (art. 6). Wsparcie producenta, w tym dostarczenie badanego produktu bezpłatnie, jest dopuszczalne tylko wtedy, gdy zostało ujawnione we wniosku o pozwolenie (art. 7).

Sankcje

Ustawa przewiduje grzywnę, karę ograniczenia wolności albo pozbawienia wolności do lat 2 między innymi za prowadzenie badania bez świadomej zgody uczestnika, stosowanie zachęt finansowych wbrew rozporządzeniu, rozpoczęcie albo prowadzenie badania bez pozwolenia lub wbrew jego warunkom, wprowadzenie istotnych zmian mających wpływ na bezpieczeństwo uczestników bez pozwolenia oraz niedokonanie zgłoszenia SUSAR albo poważnego naruszenia (art. 77 ustawy). Prowadzenie badania po decyzji o jego zawieszeniu albo cofnięciu pozwolenia jest zagrożone grzywną (art. 78), a spóźnione zgłoszenie SUSAR albo poważnego naruszenia stanowi wykroczenie, o którym orzeka się w trybie Kodeksu postępowania w sprawach o wykroczenia (art. 79).

Rozróżnienie między brakiem zgłoszenia a zgłoszeniem spóźnionym ma praktyczne znaczenie dla procedur sponsora i organizacji prowadzącej badanie na zlecenie (CRO), ponieważ kompletne zgłoszenie dokonane po terminie przesuwa odpowiedzialność z poziomu przestępstwa na poziom wykroczenia. Zakres wsparcia prawnego dla sponsorów, ośrodków i CRO przedstawia strona badania kliniczne i bioetyka.

W razie pytań dotyczących obowiązków sponsora badania klinicznego zapraszam do kontaktu.

Najczęściej zadawane pytania

Powiązane zagadnienia

• Badania kliniczne i bioetyka
• Naczelna Komisja Bioetyczna
• Rejestracja produktu leczniczego
• RODO w placówce medycznej

Stan prawny na dzień 19 października 2026 r. (rozporządzenie 536/2014 w wersji skonsolidowanej z 5 grudnia 2022 r.; ustawa o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi, t.j. Dz.U. z 2026 r. poz. 2). Opracowanie: adw. dr Wojciech Rożdżeński, adwokat i doktor nauk prawnych, partner w kancelarii MBSK, specjalizacja prawo medyczne i farmaceutyczne.